Trwają testy przełomowej terapii komórkami macierzystymi dla chorych na chorobę Huntingtona. W szpitalu University of California w Irvine w USA rozpoczęto pierwsze na świecie badanie kliniczne, w którym do terapii tej choroby wykorzystano neuralne komórki macierzyste pochodzące z komórek embrionalnych. Pierwszy pacjent otrzymał nowatorską terapię w ramach badania REGEN4HD w maju, kolejny zostanie poddany zabiegowi w lipcu.
- Najnowsze informacje z kraju i ze świata znajdziesz na rmf24.pl.
Choroba Huntingtona to postępujące, nieuleczalne schorzenie genetyczne, które prowadzi do stopniowego niszczenia komórek nerwowych w mózgu. Objawy pojawiają się zazwyczaj między 35. a 50. rokiem życia i obejmują niekontrolowane ruchy, trudności w myśleniu oraz zmiany nastroju, takie jak depresja. Choroba postępuje przez 10-20 lat, prowadząc do całkowitej utraty samodzielności i ogromnego obciążenia dla rodzin oraz systemu opieki zdrowotnej. Szacuje się, że w samym stanie Kalifornia koszty opieki nad pacjentem z chorobą Huntingtona mogą sięgać nawet 25 milionów dolarów rocznie.
Obecne badanie kliniczne fazy 1b/2a prowadzone przez UCI Health ma na celu ocenę bezpieczeństwa terapii hNSC-01, czyli neuralnych komórek wywodzących się z embrionalnych komórek macierzystych. Komórki te są precyzyjnie dostarczane do mózgu pacjenta za pomocą zaawansowanego systemu stereotaktycznego, umożliwiającego dokładne mapowanie i nawigację podczas zabiegu wykonywanego w sali rezonansu magnetycznego.
Jak podkreśla dr Leslie M. Thompson, kierująca zespołem badawczym, "to badanie kliniczne pokazuje, jak ważną rolę w rozwoju medycyny odgrywa współpraca interdyscyplinarnego zespołu akademickiego i klinicznego wraz z rodzinami pacjentów". Jesteśmy wdzięczni naszym pacjentom i ich niezwykłym rodzinom za odwagę, która daje nadzieję innym, mającym bardzo ograniczone możliwości leczenia - dodaje.
Pierwszy zabieg przeprowadzono w maju, a kolejny pacjent ma zostać poddany terapii w lipcu. Procedura polega na wszczepieniu komórek macierzystych bezpośrednio do prążkowia, struktury mózgu odpowiedzialnej za kontrolę ruchów, podejmowanie decyzji i motywację. To właśnie uszkodzenie prążkowia odpowiada za główne objawy choroby Huntingtona.
Sam zabieg trwa około sześciu godzin i odbywa się w znieczuleniu ogólnym. Pacjent leży twarzą w dół w skanerze MRI, a zespół neurochirurgów, kierowany przez dr. Jeffersona W. Chena, precyzyjnie wprowadza komórki macierzyste do wyznaczonego obszaru mózgu. Jak poinformował szef zespołu badawczego, neurolog dr Ravi Rajmohan, "pierwszy zabieg przebiegł bardzo dobrze, do tej pory nie odnotowano żadnych poważnych działań niepożądanych".
Terapia hNSC-01 opiera się na pluripotencjalnych neuralnych komórkach macierzystych, które zostały wytworzone w specjalistycznym laboratorium UC Davis. Badania na zwierzętach wykazały, że komórki te mogą, chronić istniejące komórki nerwowe, zastępować utracone komórki, odbudowywać uszkodzone połączenia nerwowe, wydzielać korzystne białka, takie jak neurotroficzny czynnik pochodzenia mózgowego (BDNF), ograniczać szkodliwe nagromadzenie białek uszkadzających komórki nerwowe. Dodatkowo, długoterminowe obserwacje u myszy potwierdziły bezpieczeństwo tej terapii.
W badaniu weźmie udział łącznie 21 osób w wieku od 18 do 65 lat, u których zdiagnozowano wczesne stadium choroby Huntingtona. Dwunastu pacjentów zostanie zakwalifikowanych do grupy fazy 1b, w której testowane będą różne dawki, a dziewięciu kolejnych do fazy 2a, która pozwoli na rozszerzenie badania.
Jeśli terapia okaże się skuteczna i bezpieczna, może oznaczać przełom w leczeniu choroby Huntingtona, wydłużając okres samodzielnego funkcjonowania chorych, zmniejszając koszty opieki długoterminowej i przynosząc ulgę rodzinom. Jak podsumował dr Rajmohan: "To badanie może przybliżyć nas o krok do przyszłości, w której dostępne będą terapie mogące spowolnić postęp choroby Huntingtona".
