Czy jesteśmy o krok bliżej do powstrzymania choroby Alzheimera, zanim jeszcze da o sobie znać? Naukowcy z Northwestern University w Stanach Zjednoczonych ogłosili właśnie wyniki przełomowego badania, które rzuca nowe światło na początki tej choroby i daje nadzieję na skuteczną profilaktykę. Kluczową rolę odgrywa tu eksperymentalny lek NU-9, który - jak pokazują testy na zwierzętach - potrafi zatrzymać szkodliwe procesy w mózgu, zanim dojdzie do nieodwracalnych uszkodzeń neuronów i pojawią się pierwsze objawy demencji.
- Naukowcy z Northwestern University odkryli, że eksperymentalny lek NU-9 skutecznie zatrzymuje wczesne szkodliwe procesy w mózgu myszy, zanim pojawią się objawy demencji.
- NU-9 znacząco redukuje liczbę toksycznych oligomerów amyloidu beta i stany zapalne, które uznaje się za kluczowe w rozwoju choroby, co daje nadzieję na skuteczną profilaktykę.
- Choć wyniki badań na myszach są obiecujące, dalsze testy i długoterminowe obserwacje są konieczne, zanim lek będzie mógł być stosowany u ludzi.
- Po więcej aktualnych informacji zapraszamy na RMF24.pl.
Choroba Alzheimera jest jednym z największych wyzwań współczesnej medycyny. Pomimo licznych prób, skuteczna terapia, która mogłaby zahamować jej rozwój i złagodzić objawy, wciąż pozostaje nieosiągalna. Najnowsze badania naukowców z Northwestern University, opublikowane na łamach czasopisma "Alzheimer’s and Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association", dają nowe nadzieje w tej sprawie.
Zespół badaczy pod kierownictwem prof. Williama Kleina i dr. Daniela Kranza zidentyfikował nieznany dotąd, wyjątkowo toksyczny podtyp oligomerów amyloidu beta - niewielkich skupisk białek, które już na bardzo wczesnym etapie choroby wywołują szereg zmian w mózgu. To właśnie te oligomery, a nie - jak dotąd sądzono - większe złogi amyloidu, wydają się być głównym sprawcą uszkodzeń neuronów, prowadząc do stanów zapalnych i aktywacji komórek odpornościowych mózgu.
W centrum zainteresowania naukowców znalazł się NU-9 - nowatorski związek chemiczny zaprojektowany przez prof. Richarda Silvermana, znanego m.in. z wynalezienia leku przeciwbólowego i przeciwdrgawkowego pregabalina (Lyrica). NU-9 powstał w ramach wieloletnich badań nad substancjami, które mogłyby zapobiegać gromadzeniu się toksycznych białek w chorobach neurodegeneracyjnych. Wcześniej wykazał już skuteczność w modelach stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), a w 2024 roku uzyskał zgodę amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) na rozpoczęcie badań klinicznych u osób z tą chorobą.
Teraz NU-9 został przetestowany w mysim modelu choroby Alzheimera. Co istotne, lek podawano zwierzętom, zanim pojawiły się jakiekolwiek objawy choroby. Myszy dostawały NU-9 przez 60 dni. Efekty przeszły najśmielsze oczekiwania badaczy. Pod wpływem NU-9 liczba toksycznych oligomerów amyloidu beta w mózgach myszy znacząco spadła. Lek wyraźnie ograniczył także proces zapalny, który pojawia się na długo przed pierwszymi oznakami utraty pamięci. Co więcej, zmniejszyła się też ilość nieprawidłowej formy białka TDP-43, uznawanej za jeden z kluczowych czynników neurodegeneracji.
"Wyniki są zdumiewające. NU-9 wykazał spektakularny efekt przeciwzapalny, obejmujący wiele obszarów mózgu. A to właśnie przewlekły stan zapalny, wywołany przez reaktywne astrocyty, jest jednym z pierwszych i najgroźniejszych etapów rozwoju choroby Alzheimera" - komentuje prof. Klein.
W trakcie swoich badań zespół z Northwestern odkrył także nowy, szczególnie groźny podtyp oligomerów amyloidu beta, nazwany ACU193+ (od przeciwciała, które go wykrywa). Te toksyczne cząsteczki pojawiają się bardzo wcześnie wewnątrz poddanych stresowi neuronów, a następnie przenikają na powierzchnię astrocytów - komórek, które w zdrowym mózgu pełnią funkcje ochronne i regulują stan zapalny. Gdy jednak oligomery ACU193+ przyłączą się do astrocytów, uruchamiają kaskadę reakcji zapalnych, która rozprzestrzenia się po całym mózgu, jeszcze zanim pojawią się pierwsze ubytki pamięci. NU-9 skutecznie redukował ilość tych oligomerów, co sugeruje, że może być szczególnie wartościowy właśnie na najwcześniejszych etapach choroby. Wtedy interwencja ma największe szanse powodzenia.
Naukowcy nie kryją ostrożnego optymizmu. To trochę jak z cholesterolem - tłumaczy prof. Silverman. Wysoki poziom cholesterolu nie oznacza, że wkrótce dostaniemy zawału, ale to sygnał, by zacząć działać i obniżyć ryzyko. Podobnie NU-9 mógłby być stosowany u osób, u których wykryto biomarkery wskazujące na początek choroby Alzheimera, zanim jeszcze pojawią się pierwsze symptomy - dodaje. Nadzieje na taką strategię wzmacniają rozwijane obecnie testy krwi, które pozwalają wykryć ryzyko choroby Alzheimera na bardzo wczesnym etapie. Połączenie skutecznej diagnostyki z lekiem takim jak NU-9 mogłoby całkowicie zmienić podejście do tej choroby.
Na Northwestern University trwają już kolejne badania na modelach zwierzęcych, które lepiej odzwierciedlają typowy przebieg choroby u ludzi w podeszłym wieku. Naukowcy planują także długoterminowe obserwacje, by sprawdzić, czy wczesna interwencja NU-9 rzeczywiście zapobiega rozwojowi objawów i chroni neurony przed degeneracją. Nadzieje rosną, choć droga do zastosowania NU-9 u ludzi jest jeszcze daleka.
