Amerykańscy i francuscy naukowcy informują o poważnym sukcesie terapii genetycznej. Zespół, którym kieruje profesor Philippe Leboulch z Harvard Medical School, zdołał skorygować u 18-letniego mężczyzny gen odpowiedzialny za bardzo groźną formę anemii. Trzy lata po zabiegu stan pacjenta znacznie się poprawił. O szczegółach tego przypadku pisze w najnowszym numerze czasopismo "Nature".

Pacjent cierpiał na tak zwaną beta-talasemię - niedokrwistość zwiazaną z tym, że jego organizm nie wytwarzał wystarczających ilości beta-globuliny, białka niezbędnego do produkcji hemoglobiny, cząsteczki pośredniczącej w transporcie tlenu. Osoby cierpiące na tę chorobę nie mogą przeżyć bez regularnych transfuzji krwi. Inna metoda terapii, przeszczep szpiku kostnego, może być stosowana tylko dla niewielkiej grupy pacjentów ze względu na problemy ze znalezieniem odpowiednich dawców.

W tym przypadku zastosowano nowatorską metodę terapii. Przy pomocy wirusa wprowadzono do organizmu pacjenta fragment DNA, korygujący nieprawidłowe działanie odpowiedniego genu. Najpierw pobrano od chorego część komórek macierzystych szpiku kostnego. Potem prawidłowy materiał genetyczny wprowadzono do nich przy użyciu odpowiednio zmodyfikowanego wirusa HIV. U pacjenta zniszczono pozostałe, chore komórki szpiku, po czym do jego organizmu wprowadzono "naprawione" komórki macierzyste. Trzy lata po zabiegu stan pacjenta znacznie się poprawił. Chory, którego od trzeciego roku życia ratowały tylko transfuzje krwi, od 2008 roku nie potrzebuje już takich zabiegów.

Lekarze wciąż obawiają się możliwych efektów ubocznych terapii. Nie wykluczają, że występujacy w roli "konia trojańskiego" wirus mógł zmienić nieco działanie genów, sterujących zachowaniem komórek krwiotwórczych, w sposób, który może prowadzić do białaczki. Mimo wszystko uznają, że na obecnym etapie można ostrożnie mówić o sukcesie.