Amerykańscy naukowcy ogłaszają sukces w eksperymentach z lekiem przeciwko mukowiscydozie. Co prawda, badania pokazują jego skuteczność tylko w małej części przypadków tej nieuleczalnej choroby, jednak powodzenie tych testów może przyspieszyć prace nad środkiem o bardziej uniwersalnym działaniu.
Prestiżowe czasopismo "New England Journal of Medicine" opublikowało wyniki trzeciej fazy testów leku o nazwie ivacaftor, produkowanego przez firmę Vertex Pharmaceuticals. Jego zadaniem jest przywracanie równowagi wodnej na powierzchni dróg oddechowych pacjenta, uszkadzanych przez zbyt lepki śluz.
Jak się okazało, lek znacznie poprawiał funkcjonowanie płuc u osób, u których tę - do tej pory nieuleczalną chorobę - wywołuje jedna z mutacji genu CFTR, znana jako G551D. Ponad 90 procent osób cierpiących na mukowiscydozę to nosiciele innej mutacji, 508-CFTR.
Naukowcy sądzą jednak, że obecny sukces przyspieszy prace nad lekami, które i im będą w stanie pomóc.
Na świecie na mukowiscydozę choruje około 70 tysięcy osób. Powikłania związane z wydzielaniem zbyt gęstego śluzu w płucach lub układzie pokarmowym sprawiają, że średnia długość życia pacjenta nie przekracza 37 lat.
Jak się ocenia, ivacaftor może znacząco poprawić stan zdrowia około 4 procent chorych.
