Pacjenci z glejakiem rozlanym II stopnia z mutacją genów IDH1/2 zyskali nową nadzieję - Komisja Europejska dopuściła do obrotu innowacyjny lek worasydenib, który może znacząco poprawić rokowania chorych. To pierwsza od ponad dwóch dekad terapia ukierunkowana molekularnie w tej grupie nowotworów mózgu.
Komisja Europejska zatwierdziła worasydenib jako pierwszą w Unii Europejskiej terapię molekularną przeznaczoną do leczenia glejaka rozlanego II stopnia z mutacją genów IDH1 lub IDH2. Lek ten, stosowany już w Stanach Zjednoczonych i kilku innych krajach, otwiera nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów, którzy dotychczas nie mieli dostępu do skutecznych metod leczenia.
Podstawą rejestracji worasydenibu była pozytywna opinia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) z 24 lipca 2025 roku. Jak podkreśla Arnaud Lallouette, wiceprezes ds. Medycznych i Pacjentów w firmie Servier, rejestracja leku wyznacza początek nowej ery w leczeniu glejaków w Europie.
Worasydenib to lek ukierunkowany molekularnie, który blokuje enzymy IDH1/2, hamując produkcję szkodliwej substancji 2-hydroksyglutaranu (2-HG). To właśnie 2-HG pobudza wzrost guza, dlatego zahamowanie jego powstawania opóźnia postęp choroby. Skuteczność i bezpieczeństwo worasydenibu potwierdziły wyniki kluczowego badania III fazy, w którym wykazano wydłużenie czasu przeżycia wolnego od progresji u pacjentów z glejakiem II stopnia z mutacją IDH.
Zgodnie z decyzją Komisji Europejskiej, worasydenib może być stosowany w monoterapii u dorosłych i młodzieży powyżej 12. roku życia (o masie ciała co najmniej 40 kg) z gwiaździakiem lub skąpodrzewiakiem II stopnia z mutacją IDH1 R132 lub IDH2 R172. Lek jest przeznaczony dla pacjentów po zabiegu chirurgicznym, którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.
Worasydenib został dopuszczony do stosowania nie tylko w 27 krajach Unii Europejskiej, ale też w Islandii, Liechtensteinie, Norwegii, a także w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej, Szwajcarii, Brazylii, Wielkiej Brytanii i Japonii.
Glejaki to najczęstsze pierwotne złośliwe nowotwory mózgu u dorosłych, rozwijające się z komórek glejowych. Szczególnie glejaki rozlane są wyjątkowo trudne do leczenia, a skutecznych terapii do tej pory brakowało. Nowa terapia daje szansę na poprawę jakości i długości życia pacjentów, którzy często są w pełni aktywni zawodowo i rodzinnie.
Pacjenci cierpiący na glejaki z mutacją IDH to często osoby w kwiecie wieku, po trzydziestce lub czterdziestce, mają rodziny, robią karierę i z nadzieją patrzą w przyszłość. Taka diagnoza wywraca ich życie do góry nogami. Jednak po raz pierwszy pojawia się dla nich rzeczywista nadzieja - zwraca uwagę Bec Mallett, założyciel i prezes fundacji Peace of Mind, wiodącej australijskiej organizacji charytatywnej zajmującej się nowotworami mózgu.
