Średni odsetek 5-letnich przeżyć polskich pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową niższy o ponad 18% niż średnia w Europie, ograniczona dostępność do nowoczesnego leczenia i diagnostyki oraz niewystarczająca liczba hematologów - to alarmujące dane z raportu "Biała Księga - PBL", przygotowanego przez ekspertów m.in. z Polskiej Unii Onkologii. To pierwsze eksperckie opracowanie z zakresu hematoonkologii, dedykowanego przewlekłej białaczce limfocytowej, najczęstszego nowotworu krwi dorosłych.

Średni odsetek 5-letnich przeżyć polskich pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową niższy o ponad 18% niż średnia w Europie, ograniczona dostępność do nowoczesnego leczenia i diagnostyki oraz niewystarczająca liczba hematologów - to alarmujące dane z raportu "Biała Księga - PBL", przygotowanego przez ekspertów m.in. z Polskiej Unii Onkologii. To pierwsze eksperckie opracowanie z zakresu hematoonkologii, dedykowanego przewlekłej białaczce limfocytowej, najczęstszego nowotworu krwi dorosłych.
Zdjęcie ilustracyjne /Piotr Bułakowski /RMF FM

"Biała Księga - PBL" to pierwsze tak szczegółowe opracowanie, w którym przedstawiono najnowsze zasady diagnostyki i leczenia PBL oraz porównano sytuację chorych na przewleką białaczkę limfocytową w Polsce z chorymi z innych krajów europejskich.

Jak podkreślają eksperci pracujący nad raportem "analiza w przystępny sposób wskazuje, jakie działania należy podjąć, aby zwiększyć efektywność leczenia polskich pacjentów z PBL" - podkreśla we wstępie do raportu prof. Krzysztof Jamroziak. 

Według danych epidemiologicznych przewlekła białaczka limfocytowa jest jednym z najczęściej rozpoznawanych rodzajów białaczki u dorosłych - stanowi 25-30 proc. wszystkich zachorowań tego typu. W Polsce choruje na nią blisko 17 tysięcy pacjentów, 2 razy częściej mężczyźni, głównie osoby starsze, powyżej 65. roku życia.

Aż 30 proc. chorych w chwili rozpoznania nie odczuwa żadnych objawów, stąd PBL najczęściej diagnozowana jest przypadkowo, na podstawie nieprawidłowości w obrazie krwi.

Jak czytamy w raporcie, PBL to nowotwór krwi bardzo zróżnicowany. Średnie przeżycie chorego na przewlekłą białaczkę limfocytową szacowane jest na blisko 7 lat. Natomiast u chorych z agresywną postacią białaczki - delecją 17p lub mutacją genu TP 53, gdzie nowotwór krwi jest oporny na leczenie i mimo podjętej terapii rozwija się tak, jakby był nieleczony, waha się w granicach 3-4 lat.

Jak wskazują autorzy raportu, choć jeszcze ponad 3 lata temu medycyna była bezsilna i nie miała żadnej propozycji dla pacjentów z agresywną postacią tej choroby, dziś daje taką możliwość.

W ostatnich latach dokonał się największy przełom w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej - od 2013 r. zarejestrowano pięć innowacyjnych leków przeznaczonych dla chorych na PBL o najgorszym rokowaniu.

Drobnocząsteczkowe terapie celowane - przeciwciała monoklonalne - są dziś nowoczesnym standardem w leczeniu chorych z agresywną postacią PBL. Stanowią one tzw. "kroki milowe" w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej, otwierające etap tzw. terapii celowanej, dedykowanej pacjentom z zaawansowaną, agresywną postacią choroby.

Hematolodzy jednogłośnie podkreślają, że zastosowanie tych terapii daje szanse chorym, dla których dotychczas nie było efektywnego leczenia. Jak czytamy w raporcie, mimo podejmowanych starań, dotychczas w Polsce żadna z 3 innowacyjnych terapii: ibrutynib, obinutuzumab czy ofatumumab nie została sfinansowana ze środków publicznych.

Problemy systemowe w opiece nad chorymi z PBL

Poza ograniczonym dostępem do skutecznego leczenia, autorzy zwracają uwagę na niewystarczającą do potrzeb liczbę lekarzy hematologów. Obecnie na 100 tys. mieszkańców przypada 1,3 hematologa - jest to jeden z najgorszych wskaźników na tle krajów UE. Sytuacja ta skutkuje długimi kolejkami i odległymi terminami konsultacji hematologicznych.

Problem stanowi także ograniczony dostęp do badań  cytogenetycznych, niezbędnych dla właściwego doboru efektywnej terapii. Jak wynika z raportu odsetek pacjentów, u których wykonuje się badania cytogenetyczne w kierunku m.in. delecji 17p wynosi około 18 proc. w momencie rozpoznania choroby i około 20 prc. w momencie rozpoczynania kolejnych linii leczenia.

W obliczu szybko starzejącego się społeczeństwa oraz z uwagi na fakt, że przewlekła białaczka limfocytowa najczęściej występuje u osób starszych, należy spodziewać się, że choroba ta będzie coraz bardziej istotnym problemem zdrowotnym w Polsce. Stąd tak ważnym jest, by w najbliższym czasie standardy opieki i leczenia chorych na PBL uległy poprawie. Najpilniejsze, pożądane zmiany, na które zwracają uwagę autorzy raportu to:

  • Zwiększenie dostępności do lekarzy hematologów, poprzez finansowanie nowych jednostek leczniczych (oddziałów, poradni, ambulatoriów),
  • Szerszy dostęp do badań cytogenetycznych - niezbędnych dla właściwego doboru efektywnej terapii,
  • Poprawa dostępności do innowacyjnych terapii, będących standardem w leczeniu PBL,
  • Poprawa komunikacji pomiędzy hematologami a lekarzami POZ, która usprawni i ułatwi opiekę nad pacjentami z PBL.

(łł)