"Bez tego leku nasze dzieci czeka śmierć"

Zespół Huntera typu II to rzadka choroba genetyczna. Organizm dotknięty nią nie produkuje jednego z enzymów. W efekcie dochodzi m.in. do uszkodzenia układu nerwowego i organów wewnętrznych.

Elaprase zatrzymuje rozwój choroby. Jednak Agencja Oceny Technologii Medycznych zakwestionowała jego skuteczność i negatywnie zaopiniowała go do refundacji. Jeżeli tą opinią zasugeruje się minister zdrowia przy tworzeniu nowej listy leków refundowanych, rozpocznie się dramat dzieci. 

Mama 8-letniego Mariusza tłumaczy, że ona na co dzień może obserwować pozytywne zmiany u swojego dziecka. Ten lek zatrzymuje chorobę. U Mariuszka widać poprawę - opowiada pani Jolanta. Już nie muszę wstawać w nocy do wijącego się z bólu dziecka i zgadywać, co mu dolega. Już nie muszę tłumaczyć lekarzom, którzy powinni pomóc Mariuszowi, co to jest zespół Huntera - dodaje.

Pani Jolanta uważa, że bez Elaprase na pewno wróciłyby kłopoty z odpornością, z powiększającą się wątrobą czy bolesnymi przykurczami. Mariuszek bawi się ze swoimi rówieśnikami, biega, kopie piłkę - mówi jego mama. Nauczył się kilku słów - mówi "mama", "tata". Dzięki enzymowi moje dziecko nie cierpi i może normalnie żyć. Jeżeli leku zabraknie choroba znów zaatakuje - dodaje.

Rodzice proszą ministra nie tylko o dalszą refundację specyfiku, ale także o wydłużenie gwarancji leczenia nim. W tej chwili dzieci co pół roku przechodzą kilkugodzinne uciążliwe badania, na podstawie których podejmowana jest decyzja o dalszym stosowaniu enzymu. Rodzice nazywają to selekcją. Chodzimy od specjalisty do specjalisty. Badania odbywają się przez kilka poniedziałków i trwają po kilka godzin - opowiada pani Jolanta. Dzieci są zmęczone, a my czujemy się jakbyśmy siedzieli na bombie zegarowej, bo nieprzedłużenie terapii oznacza koniec - mówi.

Taka sytuacja spotkała panią Agnieszkę z Elbląga, której synowi nie przedłużono leczenia. To eutanazja w białych rękawiczkach - mówi.  Dziś Kamil już od dwóch lat nie dostaje leku. Choroba postępuje. Chłopiec z trudem siedzi podpierany poduszkami. Pani Agnieszka chce jednak walczyć, nie tylko o niego, ale również o inne dzieci dotknięte tą chorobą. Ograniczenia w dostępie do leku czy jego całkowite wykreślenie z listy uważa za niehumanitarne.

Rodzice chcą rozmawiać z szefem resortu zdrowia o wypracowaniu co najmniej 3-letniego programu leczenia, po którym łatwiej będzie oceniać efekty terapii. Z zaledwie 46 chorych tylko 12 osób ma zapewnioną terapię. Pozostałe to albo bardzo małe dzieci, u których choroba jeszcze nie postępuje, albo osoby, których stan jest bardzo ciężki. Minister zdrowia zapowiada wzięcie opinii rodziców przy podejmowaniu decyzji o ewentualnej refundacji.

Tego, czy lek będzie nadal refundowany, dowiemy się pod koniec października, kiedy pojawi się projekt nowej listy leków refundowanych. Wtedy - według zapewnień Krzysztofa Bąka, rzecznika ministerstwa zdrowia  - mają zapaść decyzje. 

_{Monika Gosławska}