Zespół pracujący w kalifornijskim instytucie zajął się przypadkiem niezwykle rzadkiej niedokrwistości Fanconiego, czyli genetycznego schorzenia, wywołującego nieprawidłowości budowy kości i osłabiającego układ odpornościowy. Naukowcom udało się na drodze terapii genowej usunąć nieprawidłowy gen w komórkach pobranych od chorego. Następnie zdołali przemienić je w komórki macierzyste, które mogą utworzyć potrzebne organizmowi zdrowe komórki krwiotwórcze.
Naukowcy podkreślają, że na razie udało im się uzdrowić jedynie komórkę, a nie całego człowieka. Ich praca zdaje się jednak potwierdzać, że złożenie obu metod może dać w przyszłości medycynie narzędzie o trudnych do wyobrażenia możliwościach.
