Rosną nadzieje na skuteczniejszą terapię mukowiscydozy. Naukowcy z firmy Vertex Pharmaceuticals w Massachusetts ogłosili właśnie sukces kolejnego etapu testów klinicznych nowego leku. Do tej pory można było zaledwie łagodzić objawy tej choroby, nowy preparat pozwoli u niektórych chorych także im przeciwdziałać.
Mukowiscydoza to jedna z najczęstszych chorób genetycznych, związana z pojawieniem się mutacji genu na chromosomie 7. Chodzi o gen kodujący białko błonowe CFTR, tworzące kanał chlorkowy. Nieprawidłowe działanie tego białka prowadzi do wytwarzania przez organizm nadmiernie lepkiego śluzu, który zakłóca pracę płuc i układu pokarmowego.
Nowy lek VX-770, którego badania właśnie zakończono ma korygować przyczyny choroby, a nie tylko jej skutki. Sprawia, że transport jonów chloru przez błony komórkowe przebiega normalnie. Badania prowadzone na 161 osobach pokazały, że jego stosowanie pozwala nawet o 20 procent poprawić funkcjonowanie płuc. To oznacza utrzymanie czynności płuc na poziomie około 60-ciu procent normalnej.
Preparat o nazwie VX-770 może pomóc około 5 procent chorych na mukowiscydozę, którzy cierpią w związku z konkretną mutacją genu. Trwają już jednak badania nad kolejnym lekiem, który może się okazać skuteczny u znacznie większej liczby pacjentów. VX-809 może pomóc skorygować wadę występującą u 75 procent osób cierpiących na mukowiscydozę.
Przedstawiciele Vertex Pharmaceuticals zapowiadają, że wnioski o rejestrację VX-770 złożą w Unii Europejskiej i Stanach Zjednoczonych w ciągu trzech miesięcy.
