Polscy naukowcy zrobili kolejny krok w kierunku stworzenia leku na rzadką chorobę neurorozwojową. Chodzi o syndrom DYRK1A, występujący u kilkunastu osób w Polsce. Kluczowy element w pracy nad nowym lekiem to arktyczna bakteria. Już jutro młodzi naukowcy organizują specjalną konferencję, dla badaczy, pacjentów i ich bliskich, na temat choroby i perspektywach stworzenia innowacyjnej terapii.
- Więcej informacji z Polski i ze świata znajdziesz na stronie głównej RMF24.pl. Bądź na bieżąco.
Bakterię arktyczną wykorzystujemy do produkcji białka. Choroba polega na tym, że nie ma jednego z białek w mózgu, które odpowiada za rozwój i musimy to białko dostarczyć. Na Arktyce jest zimno i ta bakteria rośnie w niskich temperaturach. W laboratorium obniżamy temperaturę nawet do minus dwóch stopni - opisuje jeden z koordynatorów projektu, student Wydziału Biologii Uniwersytetu Warszawskiego Olaf Gejderowicz.
Mamy nadzieję, że zaczynając od jak najmłodszego wieku pacjenta, moglibyśmy zmniejszyć objawy tej choroby - dodaje Joanna Krajewska, studentka Wydziału Biologii Uniwersytetu Warszawskiego.
Polscy badacze liczą, że jeszcze w tym roku rozpoczną się testy na myszach, prowadzone we współpracy z biologami z Francji.
W najbliższą sobotę w Warszawie organizowane jest spotkanie dla wszystkich zainteresowanych, lekarzy oraz pacjentów, których dotyczy syndrom DYRK1A oraz ich bliskich z całej Polski. Transmisja prowadzona będzie w internecie.
Chcemy łączyć rodziny pacjentów, by tworzyć silną i spójną sieć. Jednocześnie współpracujemy z zespołami z Florencji i Neapolu, dążymy do uzyskania fizjologicznego poziomu białka - tłumaczą badacze w rozmowie z dziennikarzem RMF FM Michałem Dobrołowiczem. Podobne mechanizmy są u podstaw nowoczesnych leków dla pacjentów z cukrzycą - dodają.
Więcej szczegółów na temat spotkania znajdziesz <<< TUTAJ >>>
"Wykorzystujemy unikalny system produkcji białek oparty na psychrofilnej bakterii arktycznej Pseudoalteromonas haloplanktis TAC125. Organizm ten funkcjonuje w bardzo niskich temperaturach, umożliwiając prawidłowe fałdowanie niezwykle złożonych białek ludzkich, z którymi standardowe systemy laboratoryjne nie są w stanie sobie poradzić" - opisują twórcy projektu.