Nie wszystkie chore na SMA dzieci dostaną nowoczesną terapię genową. RPO interweniuje

Od września w Polsce z terapii genowej będą mogły korzystać bezpłatnie dzieci do 6. miesiąca życia, które nie były objęte innym leczeniem. Dlatego z refundacji nie może skorzystać np. trzymiesięczna Zosia z powiatu wadowickiego, która dostała już cztery dawki leki Nusinersen.

Nie poddamy się na pewno i będziemy o to walczyć. Ten lek Zolgensma jest refundowany dla tych dzieci, które się dopiero urodzą albo się rodzą. To jest super, to jest wielki sukces, ale to nie jest lek dla tych dzieci, które go teraz potrzebują. Teraz są dzieci potrzebujące - opisywała w rozmowie z RMF FM pani Paulina, ciocia Zosi.

W piśmie Rzecznika do resortu zdrowia Marcin Wiącek przekonuje, że kryterium wieku nie powinno warunkować dostępu do refundacji.

"Powoduje to poczucie niesprawiedliwości wśród rodziców dzieci chorych na SMA dotychczas korzystających ze zbiórek publicznych" - pisze Rzecznik Praw Obywatelskich.

Do tej sprawy przed chwilą odniósł się na konferencji prasowej wiceminister zdrowia, który odpowiada za politykę lekową.

Podkreślał, że dla tej grupy dzieci, do 6. miesiąca życia, terapia genowa, według badań, jest najbardziej skuteczna.

Bardzo istotna skuteczność tego leku jest wykazana do 6. miesiąca życia, firma też uważa, że Polska ma pełne wskazania dla populacji refundacyjne, jakie powinna mieć - przekonuje wiceminister Maciej Miłkowski.

NIE PRZEGAP: Rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Przyczyny, objawy, leczenie

22 sierpnia resort zdrowia poinformował, że na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA - Zolgensma. Jak poinformowało Ministerstwo Zdrowia, będzie on przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. Rocznie w Polsce z SMA rodzi się około 50 dzieci.

Lek Zolgensma wystarczy podać tylko raz, żeby zatrzymać chorobę. Niestety, kuracja bez refundacji kosztuje 9 milionów złotych.

Negocjacje w sprawie refundacji leku z jego producentem firmą Novartis toczyły się od czerwca ubiegłego roku.

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni to genetycznie uwarunkowana, ciężka choroba rzadka o podłożu nerwowo-mięśniowym.

Przyczyną jej rozwoju jest wada genetyczna powodująca niedobór białka SMN, niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych, zlokalizowanych w przedniej części rdzenia kręgowego. W efekcie neurony obumierają, co prowadzi do uogólnionego osłabienia, postępującego zaniku mięśni (w tym mięśni oddechowych oraz gardła i przełyku), niedowładu ruchowego oraz niewydolności oddechowej.

Choroba nie upośledza rozwoju poznawczego i emocjonalnego osoby z SMA.

Chorują osoby w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie lub we wczesnym dzieciństwie.

Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do 2. roku życia.