Nowatorska terapia z wykorzystaniem komórek macierzystych pochodzących z łożyska może w przyszłości odmienić losy dzieci dotkniętych rozszczepem kręgosłupa. Wyniki pierwszego na świecie badania klinicznego, w którym wzięło udział sześć kobiet w ciąży, wskazują, że taki zabieg jest bezpieczny zarówno dla matek, jak i ich nienarodzonych dzieci. Przynosi też ochronę przed najpoważniejszymi powikłaniami, które mogą prowadzić do zaburzeń neurologicznych. Metodę opisano na łamach prestiżowego czasopisma "Lancet".
- Nowa terapia komórkami macierzystymi z łożyska może leczyć rozszczep kręgosłupa jeszcze w łonie matki - to ogromny krok w medycynie prenatalnej!
- Badanie CuRE pokazało, że aplikacja tych komórek bezpośrednio na rdzeń płodu jest bezpieczna i pomaga cofnąć poważne powikłania, takie jak wklinowanie tylnego dołu czaszki.
- Dzieci po zabiegu rodziły się bez infekcji i innych powikłań, a ich stan neurologiczny znacząco się poprawiał w porównaniu do tradycyjnej operacji prenatalnej.
- Mimo obiecujących efektów, naukowcy podkreślają konieczność dalszych badań na większej liczbie pacjentów, aby potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo terapii.
Rozszczep kręgosłupa, czyli spina bifida, to poważna wada rozwojowa, w której rdzeń kręgowy nie zostaje prawidłowo zamknięty w trakcie życia płodowego. Schorzenie to występuje rzadko – dotyka mniej niż 1 na 1000 urodzeń na świecie, jednak w krajach o niższym dochodzie pojawia się częściej. Najcięższa postać tej wady, zwana przepukliną oponowo-rdzeniową (myelomeningocele), może prowadzić do gromadzenia się płynu w mózgu, uszkodzenia mózgu, paraliżu kończyn dolnych oraz problemów z kontrolą pęcherza i jelit.
Zespół naukowców pod kierownictwem profesor Diany Farmer, specjalistki chirurgii płodowej i noworodkowej z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Davis, przeprowadził pionierskie badanie kliniczne pod nazwą CuRE (Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele). Celem było sprawdzenie, czy terapia komórkami macierzystymi pochodzącymi z łożyska jest możliwa do zastosowania i czy nie niesie ze sobą ryzyka dla kobiet w ciąży oraz ich dzieci.
W ramach badania sześć kobiet w ciąży poddano operacji w 24–25 tygodniu ciąży. Podczas zabiegu chirurgicznego komórki macierzyste, uzyskane z darowanych łożysk, zostały bezpośrednio zaaplikowane na odsłonięty rdzeń kręgowy płodu. Wszystkie operacje przebiegły bez komplikacji, a dzieci urodziły się w około 34. tygodniu ciąży. U żadnego z noworodków nie stwierdzono infekcji, wycieku płynu mózgowo-rdzeniowego ani rozwoju guzów nowotworowych, co było jedną z głównych obaw związanych z użyciem komórek macierzystych.
Najbardziej spektakularnym efektem terapii było cofnięcie się tzw. wklinowania tylnego dołu czaszki (hindbrain herniation) u wszystkich noworodków. To poważne powikłanie rozszczepu kręgosłupa, polegające na przemieszczeniu się części mózgu do kanału kręgowego, może prowadzić do zaburzeń krążenia płynu mózgowo-rdzeniowego i uszkodzeń neurologicznych.
Eksperci podkreślają jednak, że mimo obiecujących rezultatów, na ostateczną ocenę skuteczności terapii trzeba jeszcze poczekać. Clare Whitehead, cytowana przez portal internetowy tygodnika "Nature" specjalistka medycyny płodowej z Royal Women’s Hospital w Melbourne, zaznacza, że pozytywne wyniki uzyskane w małej grupie pacjentów nie zawsze przekładają się na sukces w szerszej populacji. W przypadku terapii płodowych musimy zachować szczególną ostrożność - podkreśla.
Do tej pory standardem leczenia dzieci z przepukliną oponowo-rdzeniową była operacja wykonywana jeszcze w trakcie ciąży, polegająca na zamknięciu ubytku w kręgosłupie płodu. Jednak, jak wskazuje profesor Farmer, aż 60 proc. dzieci po takim zabiegu nie jest w stanie samodzielnie chodzić ani poruszać się. Wynika to z faktu, że sama operacja nie cofa uszkodzeń neuronów w rdzeniu kręgowym, które powstają na skutek kontaktu z płynem owodniowym.
Zespół Diany Farmer rozpoczął badania nad wykorzystaniem komórek macierzystych po przełomowych odkryciach w dziedzinie biologii komórkowej, za które w 2012 roku przyznano Nagrodę Nobla. Początkowo próbowano używać tzw. indukowanych komórek pluripotencjalnych, jednak ostatecznie najlepsze efekty uzyskano dzięki komórkom pochodzącym z łożyska, tzw. mezenchymalnym komórkom macierzystym (PMSCs). Komórki te są znane ze swoich właściwości przeciwzapalnych, zdolności do wspomagania gojenia oraz ochrony tkanki nerwowej. Najpierw potwierdzono ich skuteczność w badaniach laboratoryjnych, a następnie w modelach zwierzęcych. Owce, które otrzymały komórki macierzyste podczas operacji, były w stanie samodzielnie stać i chodzić, w przeciwieństwie do zwierząt, które przeszły jedynie zabieg chirurgiczny.
Wszystkie dzieci, które przyszły na świat w okresie od lipca 2021 do grudnia 2022 roku, miały prawidłowo zachowane skutki korekty kręgosłupa. Nie odnotowano żadnych przypadków infekcji, nieprawidłowego rozrostu tkanek ani powstawania nowotworów. Co istotne, badania rezonansem magnetycznym po urodzeniu wykazały, że u wszystkich noworodków doszło do cofnięcia się charakterystycznej dla tej wady nieprawidłowości mózgu, zwanej wklinowaniem tylnej części mózgu (hindbrain herniation).
W trakcie badania oraz podczas opieki po narodzinach nie zaobserwowano poważnych działań niepożądanych, które można by przypisać terapii komórkami macierzystymi. Dzieci objęto ścisłym, długoterminowym monitoringiem - będą regularnie badane aż do ukończenia szóstego roku życia. Pozwoli to naukowcom ocenić, czy terapia pozostaje bezpieczna i czy rzeczywiście przekłada się na poprawę sprawności ruchowej, zdrowia oraz jakości życia dzieci w miarę ich rozwoju.
Choć badanie obejmowało niewielką grupę pacjentek i ich dzieci, jego wyniki otwierają nowe możliwości w leczeniu poważnych wad wrodzonych jeszcze przed narodzinami dziecka. Terapia komórkami macierzystymi pochodzącymi z łożyska może w przyszłości stać się przełomem w medycynie prenatalnej, oferując dzieciom z rozszczepem kręgosłupa szansę na lepsze życie i większą samodzielność. Naukowcy planują kolejne, szerzej zakrojone badania, które pozwolą ocenić długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo tej innowacyjnej metody. Jeśli wyniki się potwierdzą, terapia może stać się nowym standardem leczenia rozszczepu kręgosłupa, dając nadzieję tysiącom rodzin na całym świecie.