Naukowiec zaproponował terapię, której bezpieczeństwo nie było potwierdzone
Mei cierpiała na rzadką mutację genu CHD3, która prowadzi do tzw. zespołu Snijders Blok-Campeau. Dzieci z tą diagnozą często mają trudności z rozwojem intelektualnym, mową i pisaniem. W przypadku Mei objawy były stosunkowo łagodne – nauczyciele zauważali, że dziewczynka nie nadąża za rówieśnikami, ale jej stan nie zagrażał życiu i nie miał się pogarszać z czasem.
Mimo to rodzice, zaniepokojeni przyszłością córki, zaczęli szukać pomocy u najlepszych specjalistów. Tak trafili do zespołu badawczego prof. Zilonga Qiu z renomowanego Shanghai Jiao Tong University School of Medicine w Szanghaju. Qiu zaproponował terapię bazującą na nowatorskiej metodzie edycji genów – tzw. base editing. To technika, która pozwala na bardzo precyzyjne zmiany w DNA, ale jej bezpieczeństwo i skuteczność u ludzi nie zostały jeszcze potwierdzone.
Zignorowane sygnały ostrzegawcze
Już na etapie badań przedklinicznych pojawiały się poważne sygnały ostrzegawcze. W testach na zwierzętach, a dokładnie na małpach, wszystkie cztery osobniki poddane terapii doznały umiarkowanego lub ciężkiego uszkodzenia wątroby, a u jednej z nich wystąpiły objawy groźnego powikłania – zakrzepowej mikroangiopatii, która prowadzi do uszkodzenia nerek i innych narządów.
Eksperci, z którymi rozmawiali dziennikarze magazynu „Science”, nie kryją oburzenia.
To nie powinno było trafić do badań klinicznych – mówi Steven Gray z University of Texas Southwestern Medical Center.
Podkreśla, że ryzyko było ogromne, a skuteczność terapii wątpliwa, zwłaszcza że u ludzi bariera krew-mózg jest znacznie trudniejsza do pokonania niż u myszy, na których wcześniej testowano metodę.
Rodzice przekazali 860 tys. dolarów na terapię córki
Co więcej, rodzicom Mei nie przedstawiono pełnego obrazu zagrożeń. W rozmowach z rodziną lekarze bagatelizowali ryzyko, nie wspominając wprost o możliwości śmierci.
Rodzina Mei, zdeterminowana, by ratować córkę, przekazała na rzecz projektu astronomiczną kwotę – równowartość 860 tysięcy dolarów. Pieniądze trafiały zarówno do fundacji i instytucji badawczych, jak i bezpośrednio na konta członków zespołu naukowego. Jeden z przelewów, opiewający na 130 tysięcy dolarów, został wysłany bezpośrednio do badacza nadzorującego laboratorium. Rodzice przyznali później, że sposób rozliczania finansów budził ich coraz większy niepokój.
Tragiczny finał eksperymentu
W marcu 2025 roku Mei otrzymała terapię – do jej kanału kręgowego wstrzyknięto wirusy, które miały przenieść zmodyfikowany gen do mózgu. Już po kilku dniach pojawiły się niepokojące objawy: gorączka, która nie ustępowała oraz brak oddawania moczu, świadczący o uszkodzeniu nerek. Dziewczynka trafiła na oddział intensywnej terapii. Zmarła dzień później.
Szpitalna komisja etyczna orzekła, że przyczyną śmierci była zakrzepowa mikroangiopatia – to samo powikłanie, które zaobserwowano wcześniej u małpy podczas badań. Szpital został ukarany grzywną w wysokości ok. 3,6 tysiąca dolarów, a lekarz, który zapewniał rodzinę o bezpieczeństwie terapii, otrzymał jedynie „ustne upomnienie”.
Przemilczana śmierć dziewczynki
Co więcej, uczelnia, na której pracuje naukowiec, opublikowała wyniki jego badań w prestiżowym magazynie „Nature”. Nie wspomniano jednak o tym, że dziewczynka zmarła. Jej rodzice zażądali od uczelni wszczęcia śledztwa i wycofania artykułu. Obawiają się, że publikacja może dawać innym rodzinom fałszywą nadzieję. Uniwersytet odrzucił ich prośbę, a redakcja „Nature” wszczęła własne postępowanie wyjaśniające.
Wątpliwości wokół etycznej strony chińskich badań
Sektor biotechnologiczny w Chinach rozwija się w zawrotnym tempie, a liczba badań klinicznych z udziałem nowych terapii genowych rośnie lawinowo. Eksperci podkreślają, że mimo wprowadzenia w ostatnich latach nowych regulacji, wciąż istnieją poważne luki w nadzorze, przejrzystości i odpowiedzialności.
Od 2015 roku w Chinach przeprowadzono ponad tysiąc badań klinicznych z zakresu terapii genowych i komórkowych, w których uczestniczyło ponad 30 tysięcy pacjentów – to dwukrotnie więcej niż w badaniach nad lekami nadzorowanych przez krajowy organ regulacyjny. Część z nich to tzw. „badania inicjowane przez badaczy”, które podlegają mniej rygorystycznej kontroli niż standardowe procedury dopuszczania terapii do obrotu. Takie podejście ma przyspieszać rozwój przełomowych terapii, zwłaszcza w leczeniu rzadkich chorób, ale niesie ze sobą poważne ryzyko.
Nowe przepisy w Chinach dotyczące badań klinicznych
W maju tego roku władze w Pekinie wprowadziły nowe przepisy, które mają uszczelnić nadzór nad badaniami klinicznymi z wykorzystaniem zaawansowanych technologii biomedycznych. Nowe regulacje centralizują kontrolę, wymagają sporządzania raportów na temat działań niepożądanych i mają ułatwić komercjalizację innowacyjnych terapii. Eksperci podkreślają jednak, że wyzwania związane z równoważeniem innowacyjności i bezpieczeństwa pacjentów są globalne, a przypadek z Szanghaju pokazuje, że nawet najbardziej prestiżowe instytucje mogą popełniać poważne błędy.
Chiny już dziś odpowiadają za prawie jedną trzecią wszystkich nowych badań klinicznych na świecie, niemal dorównując Stanom Zjednoczonym. Eksperci ostrzegają jednak, że bez skutecznych mechanizmów kontroli, przejrzystości i odpowiedzialności, nawet najbardziej zaawansowane technologie mogą przynieść więcej szkody niż pożytku.
