Od października refundowany będzie między innymi lek dla dzieci chorujących na dystrofię mięśniową Duchenne'a. Miesięczna terapia kosztuje prawie trzydzieści tysięcy złotych. O tej chorobie głośno było wiosną, gdy pieniądze na jedną z terapii zbierał w czasie przejazdu rowerem youtuber i influencer Łatwogang.
Wiosenna zbiórka Piotra Hanckego, znanego jako Łatwogang, skierowała uwagę całej Polski na dzieci chorujące na rzadką chorobę genetyczną, jaką jest dystrofia mięśniowa Duchenne’a. W ciągu kilku dni udało się zebrać blisko 20 milionów złotych na leczenie trzech chłopców.
Ministerstwo Zdrowia jasno zapowiedziało, że refundacji tej konkretnej terapii w Polsce nie będzie. Powodem była decyzja Europejskiej Agencji Leków, która odmówiła dopuszczenia preparatu do obrotu w Unii Europejskiej. EMA uznała, że w badaniach nie wykazano korzyści ze stosowania leku. W głównym badaniu z udziałem 125 dzieci poprawę zaobserwowano zarówno u pacjentów po terapii jak i u tych, którzy otrzymali placebo, a różnica nie była istotna statystycznie.
Od października w Polsce refundowany będzie inny lek (Agamree). Chorzy nie mają wielu leków, które mogliby stosować w przypadku dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Od października refundowany będzie pierwszy lek - potwierdza w rozmowie z naszym dziennikarzem wiceminister zdrowia odpowiedzialna za politykę lekową Katarzyna Kacperczyk.
Kolejne zmiany w chorobach rzadkich
Kolejna zmiana to refundacja od jesieni leku na rzadką chorobę określaną skrótem VHL. Czyli Zespół von Hippla-Landau. Jest to choroba genetyczna, z którą w całej Polsce zmaga się ponad tysiąc osób.
Wstępny wykaz refundacyjny Ministerstwo Zdrowia ma zaprezentować we wrześniu. Wtedy projekt trafi do konsultacji. Nowa lista zacznie obowiązywać 1 października.
