Naukowcy wiedzą już, dlaczego talidomid, lek przepisywany na przełomie latr 50 i 60 kobietom w ciąży, prowadził do dramatycznych deformacji płodu. Odkrycie badaczy z Tokyo Institute of Technology, opisane na łamach czasopisma "Science" może też wyjaśnić, dlaczego te tragiczne skutki uboczne umknęły uwadze lekarzy podczas testów klinicznych.
Pół wieku temu, głównie w Europie, na świat przyszło od 10 do 20 tysiecy dzieci zdeformowanych w wyniku działania tego leku. Przepisywano go kobietom w ciąży ze względu na jego działanie uspokajające, ułatwiające zasypanie i łagodzący objawy porannych nudności. Po tym, jak talidomid został wycofany z rynku, zorientowano się, że mutacje sa wynikiem działania jednego z izomerów optycznych substancji czynnej. Tylko drugi z izomerów miał działanie lecznicze. Do tej pory nie rozumiano jednak, na czym dokładnie to mutagenne działanie polegało.
Badania naukowców z Tokio pokazały teraz, że talidomid przyłącza się do białka o nazwie cereblon i w ten sposób upośledza ekspresję czynników wzrostu niezbędnych do poprawnego wykształcenia się kończyn. Gdy embriony kurcząt i ryb z gatunku danio pręgowanego poddawano działaniu talidomidu, rozwój ich kończyn lub płetw ulegał zaburzeniu. Kiedy jednak podawano im wersję białka, która nie wiąże leku, ich kończyny zaczynały się rozwijać prawidłowo. Ubocznych skutków podawania talidomidu nie zauważono wcześniej prawdopodobnie dlatego, że nie działał on w ten sam sposób na laboratoryjne szczury i myszy.
Odkrycie japońskich naukowców ma nie tylko historyczne znaczenie. Kilkanaście lat temu zorientowano się, że talidomid może być stosowany do leczenia innych chorób, na przykład nowotworowych, osłabia niektóre objawy zaawansowanego AIDS, zmniejsza też ryzyko odrzucenia przeszczepionych tkanek. Jego stosowanie, nawet przy pełnej informacji na temat możliwych skutków ubocznych, budzi jednak wciąż poważne wątpliwości. Być może teraz uda się stworzyć bezpieczniejszą postać leku.
