„Nie wyleczymy choroby Duchenne’a, ale możemy spowolnić jej przebieg i tym samym przedłużyć życie pacjentów” – mówi w rozmowie z RMF FM światowej sławy transplantolog prof. Maria Siemionow. Jest ona autorem nowatorskiej metody produkcji tzw. komórek chimerycznych. Terapia z ich wykorzystaniem może być szansą dla osób z chorobą Duchenne’a.
Dystrofie mięśniowe charakteryzują się zanikiem mięśni. Spowodowane są wadą genetyczną. Najczęściej spotykane są dystrofie typu Duchenne'a (DMD). Mają one bardzo ciężki przebieg.
DMD występuje u ok. 1 na 3 tys. urodzonych chłopców. Już w wieku 3 lat można zaobserwować pierwsze objawy, kiedy dziecko zaczyna odbiegać sprawnością od swoich rówieśników - przeważnie nie biega, nie skacze, a chodząc stawia nogi w charakterystyczny sposób (chód kaczkowaty).
Obecnie prowadzone są badania kliniczne dotyczące innowacyjnych terapii leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a z zastosowaniem komórek chimerycznych. Są one tworzone przy wykorzystaniu nowatorskiej metody opracowanej przez prof. Marię Siemionow z Uniwersytetu Illinois w Chicago.
Terapia genowa zazwyczaj celuje tylko w jedną mutację genu, więc nie wszyscy chorzy mogą z niej skorzystać . Tymczasem komórki chimeryczne są personalizowaną terapią z której może skorzystać każdy pacjent z chorobą Duchenne’a. Po pobraniu komórek od ojca i syna możemy trzymać je w banku i podawać je wielokrotnie - tłumaczy prof. Maria Siemionow w rozmowie z reporterem RMF FM Maciejem Pałachickim.
Mamy rozwiniętą produkcję komórek chimerycznych we współpracy z Polskim Bankiem Komórek Macierzystych - dodaje.
Nowatorski program leczenia choroby Duchenne'a ma ruszyć w przyszłym roku. Autorzy nowej metody będą starać się, by była nieodpłatna dla pacjentów z DMD.
(mc)
